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(AGI) – Roma, 6 mag. – La ricerca biomedica contro la distrofia
muscolare di Duchenne avanza e si avvicina a un nuovo
importante traguardo: una terapia piu’ mirata, con ridotti
effetti collaterali rispetto al trattamento attualmente in uso.
A indicare la via e’ uno studio pubblicato su EBioMedicine,
finanziato da Telethon e condotto da Antonio Musaro’ (Istituto
Pasteur a Fondazione Cenci Bolognetti e Sapienza Universita’ di
Roma) in collaborazione con Fabrizio De Benedetti dell’Ospedale
pediatrico Bambino Gesu’. La distrofia muscolare di Duchenne e’
una patologia genetica ereditaria che si manifesta
nell’infanzia ed e’ causata dall’assenza di distrofina, una
proteina essenziale per la stabilita’ e l’integrita’ dei
muscoli durante le fasi di contrazione e rilasciamento. “Uno
degli eventi patogenetici associati alla distrofia – ha
spiegato Musaro’ – e’ l’instaurarsi di un’infiammazione cronica
che porta all’alterazione morfologica e funzionale del muscolo.
Oggi, l’unica terapia disponibile consiste nella
somministrazione di agenti anti-infiammatori e
immunosoppressivi (i glucocorticoidi). Questi farmaci
migliorano la qualita’ della vita dei giovani pazienti,
riducendo il rischio di scogliosi, stabilizzando la
funzionalita’ polmonare e prolungando la possibilita’ di
camminare. Purtroppo, pero’, la continua somministrazione di
glucocorticoidi puo’ causare molteplici e gravi effetti
collaterali: atrofia muscolare, ritardo nella crescita,
cataratta, osteoporosi e ipertensione”. I ricercatori romani
hanno studiato una possibile alternativa terapeutica che possa
contrastare la risposta infiammatoria cronica e rafforzare i
muscoli in caso di distrofia: “In una prima fase sperimentale,
condotta sia su modello animale della malattia sia su pazienti,
abbiamo osservato che alla distrofia, e in generale
all’infiammazione cronica, si associano alti livelli di una
proteina pro-infiammatoria chiamata interleuchina 6 (IL-6). Al
contrario, in condizioni non patologiche, i livelli circolanti
di IL-6 sono molto bassi”. Il passo successivo e’ stato quindi
di verificare se inibendo l’attivita’ di IL-6 si potesse
migliorare lo stato di salute del topo distrofico. “I risultati
sono stati molto incoraggianti – ha continuato Musaro’ –
interrompendo la cascata di eventi patologici indotta dal
legame dell’IL-6 con il suo recettore, e’ possibile contrastare
i segni del declino muscolare. Gli inibitori farmacologici
dell’attivita’ di IL-6 sono sicuri, hanno ridotti effetti
collaterali e recentemente sono stati approvati per il
trattamento di bambini affetti da una grave forma di artrite.
Nei topi distrofici, la loro somministrazione determina la
drastica riduzione della degenerazione muscolare e
dell’infiammazione cronica. Cio’ si accompagna a una migliore
performance muscolare, a una maggiore resistenza al danno
causato dall’esercizio fisico e al mantenimento della riserva
di cellule staminali del muscolo a meno sollecitate a correre a
riparare i tessuti danneggiati”. Lo studio fornisce quindi
informazioni fondamentali che potrebbero avere un impatto quasi
immediato sullo sviluppo di una terapia piu’ mirata e sicura
contro la distrofia muscolare di Duchenne. (AGI)

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